Rigenerazione Cerebrale Offre Speranza per la Malattia di Huntington: Studio Dimostra che Nuovi Neuroni Possono Ripristinare la Funzione Motoria

Rochester, NY – 15 aprile 2025 – Un rivoluzionario studio pubblicato oggi su Cell Reports rivela che ricercatori dell’University of Rochester Medical Center (URMC) sono riusciti a stimolare il cervello a produrre nuovi neuroni funzionali in un modello murino della malattia di Huntington (MH). Questa svolta sfida convinzioni consolidate sulla capacità rigenerativa del cervello e apre una promettente nuova strada per il trattamento di questo devastante disturbo neurodegenerativo. La ricerca, confermata da risultati riportati da News-Medical.net e Genengnews.com, dimostra che il ripristino dei neuroni persi può effettivamente ripristinare la funzione motoria.

Comprendere la Malattia di Huntington e la Promessa della Neurorigenerazione

La malattia di Huntington è un disturbo genetico fatale che causa la progressiva degenerazione delle cellule nervose nel cervello. Colpisce principalmente il controllo motorio, portando a movimenti involontari, declino cognitivo e disturbi psichiatrici. Per decenni, la visione prevalente era che il cervello adulto avesse una capacità limitata di rigenerazione. Tuttavia, ricerche recenti hanno rivelato l’esistenza di cellule progenitrici all’interno del cervello che possono essere stimolate a generare nuovi neuroni, aprendo la possibilità di riparare circuiti neurali danneggiati.

Lo Studio URMC: Stimolare la Riparazione Cerebrale

Il team di ricerca dell’URMC, guidato da Abdellatif Benraiss, PhD, è riuscito a indurre queste cellule progenitrici a differenziarsi in neuroni spinosi medi funzionali (MSN) – il tipo di neurone più colpito nella malattia di Huntington. Utilizzando una combinazione di tecniche avanzate, tra cui elettrofisiologia, optogenetica e marcatura genetica, i ricercatori hanno tracciato il destino di questi nuovi neuroni e valutato la loro integrazione nei circuiti cerebrali.

“La nostra ricerca dimostra che possiamo incoraggiare le cellule del cervello a far crescere nuovi neuroni che si uniscono naturalmente ai circuiti che controllano il movimento”, ha spiegato il dott. Benraiss. “Questa scoperta offre un potenziale nuovo modo per ripristinare la funzione cerebrale e rallentare la progressione di queste malattie.”

Il team ha somministrato fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF) e Noggin alle cellule progenitrici, inducendole efficacemente a svilupparsi in MSN funzionali. In modo notevole, questi nuovi neuroni si sono integrati nei principali circuiti motori, ripristinando la funzione motoria nei topi affetti da MH. Ulteriormente rafforzando il potenziale per l’applicazione umana, i ricercatori hanno dimostrato che gli stessi agenti potrebbero indurre la formazione di nuovi MSN in modelli primati.

Come i Nuovi Neuroni si Integrano e Funzionano

Lo studio ha mappato meticolosamente le connessioni tra i nuovi neuroni, le loro cellule vicine e altre regioni del cervello utilizzando optogenetica e registrazioni elettrofisiologiche. Questa analisi dettagliata ha confermato che i nuovi neuroni non erano semplicemente presenti, ma partecipavano attivamente alle reti neurali responsabili del controllo motorio, sostituendo efficacemente la funzione dei neuroni persi a causa della malattia.

Steve Goldman, MD, PhD, pioniere nel campo della neurogenesi adulta e figura chiave nella ricerca URMC, ha sempre sostenuto l’idea che il cervello possieda una notevole capacità di autoriparazione. Questo studio fornisce prove convincenti a sostegno di questa visione.

Implicazioni per la Malattia di Huntington e Oltre

I risultati hanno implicazioni significative per lo sviluppo di nuove terapie per la malattia di Huntington. Mentre i trattamenti attuali si concentrano sulla gestione dei sintomi, questa ricerca suggerisce un approccio modificante la malattia – uno che potrebbe effettivamente ripristinare la funzione persa sostituendo i neuroni danneggiati.

“Questo è un cambio di paradigma”, afferma il dott. Benraiss. “Invece di cercare solo di rallentare la malattia, stiamo cercando modi per riparare i danni e ripristinare la funzione cerebrale.”

Il team di ricerca si sta ora concentrando sull’ottimizzazione delle strategie rigenerative e sulla traduzione di questi risultati in studi clinici. Stanno anche esplorando il potenziale di combinare le terapie rigenerative con altri approcci, come la sostituzione delle cellule gliali, per migliorare ulteriormente l’efficacia del trattamento.

Tendenze Attuali e Direzioni Future

Il campo della medicina rigenerativa sta vivendo un’ondata di interesse, con ricercatori di tutto il mondo che esplorano modi per sfruttare la naturale capacità di autoriparazione del cervello. Questo studio si aggiunge al crescente corpo di prove che la neurorigenerazione non è solo possibile, ma potrebbe essere la chiave per il trattamento di una vasta gamma di malattie neurodegenerative. La convergenza di tecnologie avanzate, come l’editing genetico e la terapia con cellule staminali, sta accelerando ulteriormente i progressi in questo entusiasmante campo.

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